精密さは、科学者のトレードマーク。エマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・ダウドナは、遺伝子技術における革命的なツール「CRISPR/Cas9」(遺伝子のハサミ)を発見したのです。この人生を変えるツールのパイオニアであるエマニュエル・シャルパンティエとジェニファー・ダウドナは、2020年のノーベル化学賞を受賞することが決定しています。2012年の彼らの発明は、がん研究、植物研究、遺伝性疾患の治療法の発見など、重要な分野で数え切れないほどの発見につながっています。CRISPR/Cas9ツールは、より短時間で正確な位置の遺伝子配列を編集することを容易にした。その発見は、生命科学に対する見方を一変させた。それは、生きている人に恩恵をもたらす遺伝学の新時代への足がかりとなるものです。
CRISPR/Cas9とは何か、どのように発見されたのか?
CISPR/CAS9は、DNA配列を目的の場所で正確に切断するために使用される遺伝子編集ツールである。CRISPRはClustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeatsの略で、Cas9は配列の切断を支援する酵素である。CRISPRには、ヌクレオチド・リピーターとスペーサーという2つの特徴があります。通常、CRISPRでは、ヌクレオチド配列が鋳型鎖のように働き、相補的なRNAを転写するため、最終的にCRISPR RNA(cr RNA)と呼ばれる。このスペーサーとリピーターについて最初に発見したのは、Emmanuelle CharpentierとJennifer Doudnaである。さらに彼らは、DNA配列の切断を助けるCas9酵素が、別のRNA分子と結合していることを突き止めた。cr RNAとtrans activating cr RNAという2つの分子が、Cas9が二本鎖DNAの標的部位を切断するのを助けていたのです。
この発見は、エマニュエル・シャルパンティエが、連鎖球菌のウイルスに対する免疫機構を観察していたときになされたものです。エマニュエル・シャルパンティエが最も興味をそそられたのは、細菌の中にあるRNAの分子が、細菌のCRISPRと非常によく似た遺伝暗号を持っているという事実だった。 2つの配列を分析した結果、RNA分子がCRISPRの繰り返し部分と一致することがわかったのです。さらに研究を進めると、この低分子RNA分子がCas9の存在下でRNA配列を活性化することを発見した。このRNA配列は、CRISPRの配列の結果であった。 この分子は、トランス活性化CRISPR RNAと呼ばれる。細菌がウイルスに感染すると、細菌はCRISPR領域のゲノムにウイルスのDNAを記憶として追加します。これにより、細菌は新たな感染から免れることができます。このCRISPR DNAをコピーしてCRISPR RNAを作り、それを切断してウイルスDNAを形成し、外来ウイルスDNAの認識に役立てる。
その後、ジェニファー・ダウドナは、CRISPR RNAとCas9酵素分子を用いて、このウイルスDNAが特定できるかどうかを解析しました。何度かの実験の後、彼らはまだそれを特定することができず、何かが欠けていることに気づきました。そこで、次に実験を行う際には、エマニュエルが発見したトランス活性化Cr RNA分子も加えてみた。すると、なんとウイルスのDNAが特定され、新しい時代の到来を予感させた。
今日、CRISPR/Cas9は、生きることへの新たなアプローチの幕を開けました。科学のさまざまな分野で活用されています。このツールは、医学の分野でも進化を遂げています。今日、研究者たちは、人類に最も影響を与えてきた遺伝性疾患の終結に向けて取り組んでいます。 このツールが活用されている他の分野は、感染症に強い植物に改良する農業、医薬品開発、遺伝子治療など、多岐にわたります。このツールを規制的かつ倫理的に使用することで、人類は無限の世界を体験することができるのです。
参考
https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/popular-information/
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