精确是科学家的标志。埃马纽埃尔-夏彭蒂耶和詹妮弗-杜德娜不遗余力地发现了基因技术的革命性工具 CRISPR/Cas9,即 "基因剪刀"。埃马纽埃尔-夏彭蒂耶和詹妮弗-杜德娜是这一改变生活的工具的先驱,他们将获得 2020 年诺贝尔化学奖。他们在 2012 年的发明为癌症研究、植物研究等重要领域带来了无数发现,并为遗传性疾病找到了治疗方法。CRISPR/Cas9工具使得在更短的时间内准确编辑基因序列变得更加容易。它们的发现改变了人们对生命科学的看法。它是开创遗传学新时代的垫脚石,将造福人类。
什么是 CRISPR/Cas9,它是如何被发现的?
CISPR/CAS9是一种基因编辑工具,用于在感兴趣的确切位置切割DNA序列。CRISPR是 "簇状有规律间隔短回文重复序列"(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)的缩写,而Cas9则是一种帮助切割序列的酶。CRISPR 有两个主要特征,即核苷酸重复序列和间隔序列。通常在 CRISPR 中,核苷酸序列像模板链一样转录互补的 RNA,最终被称为 CRISPR RNA(cr RNA)。Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna 是第一个发现这些间隔和重复序列的人。他们还发现,帮助切割 DNA 序列的 Cas9 酶与另一种 RNA 分子结合。这两种分子,即cr RNA和反式激活cr RNA,帮助Cas9切割双链DNA的目标位点。
这一发现是 Emmanuelle Charpentier 在观察链球菌对病毒的免疫机制时发现的。最让她感兴趣的是,在细菌中发现的一种 RNA 分子与细菌的 CRISPR 基因编码非常相似。 分析这两个序列后,她发现 RNA 分子与 CRISPR 的重复部分相匹配。在进一步研究中,她发现这种小 RNA 分子在 Cas9 的存在下激活了 RNA 序列。RNA 序列是 CRISPR 序列的结果。 这种分子被称为反式激活 CRISPR RNA。当细菌受到病毒感染时,细菌会将病毒 DNA 作为记忆添加到 CRISPR 区域的基因组中。这有助于细菌避免再受到新的感染。然后,CRISPR DNA 被复制成 CRISPR RNA,CRISPR RNA 被裂解形成病毒 DNA,有助于识别外来病毒 DNA。
后来,詹妮弗-杜德娜(Jennifer Doudna)分析了能否利用 CRISPR RNA 和 Cas9 酶分子来识别这种病毒 DNA。经过几次实验后,他们还是无法识别出它,于是意识到还缺少一些东西。因此,在下一次实验中,他们又加入了埃马努埃莱发现的反式激活 cr RNA 分子。出乎他们意料的是,病毒 DNA 被鉴定出来了,从而开启了新的纪元。
如今,CRISPR/Cas9 为生活带来了新的曙光。它被应用于各个科学领域。这一工具在医学科学中得到了进化。如今,研究人员正致力于消除对人类影响最大的遗传性疾病。 这一工具的另一个应用领域是农业,用于改造植物,使其具有抗感染能力,以及用于药物开发和基因治疗等。只要规范和合乎道德地使用这一工具,人类就能体验到一个无限的世界。
参考资料
https://www.nobelprize.org/prizes/chemistry/2020/popular-information/
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